Гемофилия — тяжелое наследственное заболевание, связанное с повышенной кровоточивостью, которую вызывает дефицит или дефект определенных факторов свертывания крови. Наиболее часто встречаются три типа врожденных коагулопатий: дефицит фактора свертывания крови VIII называется гемофилией А, недостаток фактора IX — гемофилией В, дефицит или дефект фактора Виллебранда — болезнью Виллебранда. Гемофилия относится к редким орфанным заболеваниям. Гемофилия опасна, в первую очередь, внезапными кровотечениями, кровоизлияниями в суставы и внутренние органы, в т. ч. в жизненно важные. При отсутствии или недостаточном объеме полноценного лечения гемофилия приводит к тяжелым последствиям и инвалидизации.
Морозовская детская больница является пионером в применении инновационных методов лечения гемофилии у детей, а гематологическое отделение — единственным в России, где есть возможность оказания круглосуточной медицинской помощи и лабораторной диагностики наиболее распространенных коагулопатий (состояний, обусловленных нарушениями свёртываемости крови), а также проведения мониторинга эффективности терапии.
В настоящее время на учете в Морозовской больнице состоит 756 детей с гемофилией и болезнью Виллебранда.
«Мы оказываем экстренную и плановую помощь детям с различными нарушениями системы гемостаза. Лечение проводится индивидуально в зависимости от вида заболевания и тяжести состояния пациента. Своевременная диагностика позволяет определить характер и степень выраженности нарушений, а также подобрать эффективную терапию. Как правило, тяжелые формы заболевания диагностируются в младенчестве и все пациенты, состоящие на учете, получают профилактическое лечение, которое предотвращает спонтанные кровотечения», — сообщила заведующая гематологическим отделением Морозовской детской больницы Инна Лаврентьева.
Специалисты используют инновационные методы терапии, позволяющие значительно улучшить качество жизни пациентов. Именно московские врачи первыми в России успешно внедрили в клиническую практику новый подход к лечению тяжелой формы гемофилии А, в том числе осложненной развитием ингибитора. Отличительная особенность лекарства — в подкожном способе введения. Данный препарат применяется у пациентов, у которых основная заместительная терапия не обеспечивает необходимую остановку кровотечения, а также новорожденным и детям первого года жизни с плохим венозным доступом. Уникальность этого вида терапии в редком введении препарата — 1 раз в неделю, 1 раз в 2 недели и даже 1 раз в 4 недели.
«Не допустить подобные осложнения в настоящее время помогают и новые препараты заместительной факторной терапии с пролонгированным или удлиненным периодом полувыведения, что позволяет пациентам обеспечить длительный надежный гемостаз и, в большинстве случаев, сократить количество внутривенных инъекций на 50%. Это особенно актуально для маленьких детей, страдающих гемофилией и имеющих затрудненный венозный доступ. Подобные препараты, появившиеся в России, также впервые были применены у детей с гемофилией А в Морозовской больнице, они показали свою высокую эффективность и безопасность. На подходе новые инновационные препараты, часть из них уже применяется в терапии пациентов с гемофилией в рамках международных клинических исследований, проводимых врачами гематологического отделения Морозовской больницы», — рассказал врач-гематолог высшей квалификационной категории, доктор медицинских наук Виктор Петров.
Всемирный день гемофилии был учрежден в 1989 году. Инициатива его проведения принадлежит Всемирной организации здравоохранения и Всемирной федерации гемофилии. В России интересы больных гемофилией и другими заболеваниями свертывания крови представляет Всероссийское общество гемофилии.